ईबी थेरेपी विकसित करने के पीछे का विज्ञान

जीन थेरेपी किसी व्यक्ति के लक्षणों के लिए ज़िम्मेदार जीन में मौजूद गलतियों को सुधारकर आनुवंशिक स्थिति का इलाज करने की एक विधि है। यह व्यक्तिगत लक्षणों के इलाज से अलग है। जीन हमारे शरीर में मौजूद प्रोटीन के निर्माण में सहायक होते हैं।

उनमें ऐसी त्रुटियाँ हो सकती हैं जो कार्यशील प्रोटीनों के निर्माण में बाधा डालती हैं। जब किसी व्यक्ति का शरीर कुछ त्वचा प्रोटीन नहीं बना पाता, तो इससे ईबी के लक्षण उत्पन्न होते हैं, जिनका इलाज ज़रूरतमंद कोशिकाओं में एक कार्यशील जीन को वापस जोड़कर किया जा सकता है। कभी-कभी आनुवंशिक संरचना में एक त्रुटि के कारण एक ऐसा प्रोटीन बनता है जो न केवल टूट जाता है, बल्कि वास्तव में उसके आसपास के कार्यशील प्रोटीनों में भी हस्तक्षेप करता है। इससे ऐसी प्रभावी स्थितियाँ उत्पन्न हो सकती हैं जहाँ कार्यशील जीन जोड़ने से भी मदद नहीं मिल सकती है।

जीन थेरेपी कैसे काम करती है?

जीन थेरेपी वायरस और बैक्टीरिया से प्राकृतिक प्रक्रियाओं का उपयोग करके कार्यशील जीन बनाती है और उन्हें उन कोशिकाओं में डालती है जहाँ कोई जीन गायब या टूटा हुआ है। यह या तो किसी व्यक्ति की कोशिकाओं का नमूना लेकर प्रयोगशाला में आनुवंशिक सुधार करके उन्हें वापस करके किया जा सकता है (इसे एक्स विवो कहा जाता है) या किसी व्यक्ति का सीधे इंजेक्शन या जेल से इलाज करके उसके शरीर की उन कोशिकाओं में कार्यशील जीन डाला जाता है जिन्हें इसकी ज़रूरत होती है (इसे इन विवो कहा जाता है)।

हमारी कोशिकाओं में नए जीन लाना कठिन हो सकता है, लेकिन एक बार जब एक नया, सही जीन किसी व्यक्ति की कोशिकाओं में डाल दिया जाता है, तो कोशिका द्वारा इसका उपयोग उस प्रोटीन को बनाना शुरू करने के लिए किया जा सकता है जो गायब था।

वायरस का इस्तेमाल अक्सर कोशिकाओं में नए जीन डालने के लिए किया जाता है क्योंकि वे स्वाभाविक रूप से ऐसा ही करते हैं। जीन थेरेपी वायरस की खुद को दोहराने की क्षमता को खत्म करके उसे हानिरहित बनाती है। यह वायरस को उपयोगी बनाता है क्योंकि यह उन जीन को बदल देता है जो हमें बीमार करने के लिए हमारी कोशिकाओं में डालते हैं और हमें स्वस्थ बनाते हैं। कोशिकाओं में जीन डालने का एक और तरीका है उन पर तेल या प्रोटीन की परत चढ़ाना। जीन अपने आप ही सूरज की रोशनी और एंजाइम नामक प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले प्रोटीन से आसानी से नष्ट हो जाते हैं।

अमेरिकन सोसाइटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी का यह वीडियो जीन थेरेपी के बारे में बताता है:

जीन थेरेपी पर प्रतिरक्षा प्रणाली कैसे प्रतिक्रिया करती है?

हमारी कोशिकाओं में बड़े या छोटे जीन (लंबे या छोटे प्रोटीन व्यंजन) डालने के लिए विभिन्न वायरस का उपयोग किया जाता है।

इन वायरस को इस तरह से बदला गया है कि वे हमें बीमार नहीं कर सकते, लेकिन हो सकता है कि जीन थेरेपी के लिए इस्तेमाल किए जाने वाले वायरस के प्रकार के कारण हमें पहले से ही कोई बीमारी हो। इसका मतलब है कि उस प्रकार के वायरस का उपयोग करके इन विवो थेरेपी के प्रति हमारी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया हो सकती है। अगर इन विवो जीन थेरेपी को दोहराया जाता है, तो भी हमारी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया हो सकती है। अगर हमारी प्रतिरक्षा प्रणाली जीन थेरेपी वायरस को नष्ट कर देती है, तो जीन थेरेपी हमारे शरीर के अंदर इतनी अच्छी तरह से काम नहीं करेगी, इससे पहले कि वह हमारी कोशिकाओं तक नया जीन पहुंचा सके।

कभी-कभी हमारी प्रतिरक्षा प्रणाली नए, सही प्रोटीन पर इस तरह प्रतिक्रिया करती है जैसे कि वह कोई रोगाणु हो। शोधकर्ताओं को यह जांचना चाहिए कि जीन थेरेपी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया का कारण नहीं बनती है।

जीन थेरेपी कितने समय तक चलती है?

कुछ प्रकार की जीन थेरेपी का लक्ष्य एकल उपचार होना है जबकि अन्य को बार-बार आवेदन की आवश्यकता होगी।

त्वचा निरंतर नवीनीकृत होती रहती है; पुरानी त्वचा कोशिकाएँ मर जाती हैं और छिल जाती हैं और उनकी जगह नई कोशिकाएँ ले लेती हैं। नई कोशिकाएँ त्वचा की गहराई से आती हैं जहाँ कोशिकाएँ बढ़ती हैं और अपनी नई प्रतिलिपि बनाती हैं।

उनके सभी जीन लगातार दो भागों में विभाजित होकर नई, प्रतिस्थापन त्वचा कोशिकाएं बनाते हैं।

जिन कोशिकाओं में जीन थेरेपी द्वारा नए जीन डाले गए हैं, वे स्वाभाविक रूप से मर जाएंगी और उनकी जगह नई कोशिकाएं ले लेंगी, इसलिए जीन थेरेपी को दोहराना पड़ सकता है।

नया जीन नई कोशिकाओं में तभी कॉपी होगा जब वह हमारे किसी गुणसूत्र का हिस्सा बन जाएगा। इसे एकीकरण कहते हैं।

क्रोमोसोम हमारी कोशिकाओं के अंदर गहराई में दबे डीएनए के लंबे टुकड़े होते हैं और हमारा प्रत्येक जीन इनमें से एक क्रोमोसोम का हिस्सा होता है। यदि हम प्रत्येक जीन को उन प्रोटीनों में से एक को बनाने के लिए 'नुस्खा' के रूप में सोचते हैं जिनसे हमारा शरीर बना है, तो प्रत्येक गुणसूत्र एक नुस्खा पुस्तक की तरह है। नई रेसिपी को रेसिपी पुस्तकों में से किसी एक में चिपकाने का मतलब है कि इसे कॉपी किया जाएगा।

कुछ जीन थेरेपी नए जीन को क्रोमोसोम में एकीकृत कर देती हैं, और कुछ नहीं करतीं। इससे लक्षणों को नियंत्रित करने के लिए उपचार कितने समय तक काम करता है, यह बदल सकता है।

यदि एक नया जीन एकीकृत होता है, तो यह महत्वपूर्ण है कि यह किसी भी अन्य जीन को बाधित न करे और उन्हें काम करने से न रोके। कल्पना करें कि गलती से नई रेसिपी को किसी अन्य रेसिपी के हिस्से पर चिपका दिया जाए। शोधकर्ताओं को यह सुनिश्चित करना चाहिए कि जीन थेरेपी किसी भी अन्य मौजूदा जीन में गलती का कारण नहीं बनेगी।

कुछ संभावित ईबी उपचार स्टेम कोशिकाओं पर आधारित होते हैं, जो एक विशिष्ट प्रकार की कोशिका होती है, जिसे अक्सर अस्थि मज्जा से लिया जाता है, लेकिन यह दाता के शरीर के अन्य भागों से भी आ सकती है, जो स्वयं को अन्य प्रकार की कोशिकाओं में परिवर्तित कर सकती हैं।

कोशिका चिकित्सा उपचार में ऐसे व्यक्ति की स्टेम कोशिकाओं को डाला जा सकता है, जिसे ई.बी. नहीं है, तथा ऐसे व्यक्ति के रक्तप्रवाह में डाला जा सकता है, जिसे ई.बी. है।

ईबी। ये कोशिकाएँ त्वचा और ईबी से प्रभावित शरीर के अन्य भागों में पहुँच सकती हैं और ऐसी कोशिकाएँ बन सकती हैं जो ईबी के लक्षणों का कारण बनने वाले लुप्त प्रोटीन का निर्माण करने में सक्षम होती हैं। यह पूरे शरीर में ईबी के लक्षणों के उपचार का एक तरीका हो सकता है।

मेसेनकाइमल स्ट्रोमल कोशिकाएं (एमएससी) एक प्रकार की कोशिकाएं हैं जिनमें स्टेम कोशिकाओं के समान गुण होते हैं जिनका ईबी में परीक्षण किया जा रहा है।

इस वीडियो में स्टेम कोशिकाओं के बारे में अधिक जानकारी प्राप्त करें:

प्रोटीन थेरेपी में उस प्रोटीन को प्रतिस्थापित करना शामिल है जो ईबी वाले लोगों में अनुवांशिक परिवर्तन के कारण गायब है।

त्वचा प्रोटीन के आनुवंशिक नुस्खे (जीन थेरेपी) को बदलने के बजाय, प्रोटीन थेरेपी उस गायब प्रोटीन 'घटक' को वापस त्वचा में डालने की कोशिश करती है जो ठीक से काम नहीं कर रही है। यह कुछ-कुछ ऐसा है जैसे ओवन से निकलने के बाद, टूटी हुई पाई की रेसिपी बदलने के बजाय, उसमें फिलिंग डालने की कोशिश करना। शोधकर्ताओं को यह समझना होगा कि प्रोटीन को वहाँ कैसे पहुँचाया जाए जहाँ उसे पहुँचाना है। यह इंजेक्शन के ज़रिए, रक्त के ज़रिए हो सकता है जो इसे पूरे शरीर में पहुँचाएगा, या सीधे आँखों या घावों तक पहुँचाएगा जहाँ त्वचा अवरोधक का काम नहीं करती।

प्रोटीन थेरेपी के लिए आवश्यक प्रोटीन का निर्माण प्रयोगशाला-प्रकार की सुविधाओं में किया जा सकता है जहां सही आनुवंशिक नुस्खा वाले बैक्टीरिया या खमीर कोशिकाओं को उगाया जाता है और छोटे प्रोटीन कारखानों के रूप में उपयोग किया जाता है। यह तकनीक कुशलतापूर्वक बड़ी मात्रा में मानव प्रोटीन बना सकती है। उदाहरण के लिए, मधुमेह से पीड़ित लोगों के नियमित इलाज के लिए मानव इंसुलिन का उत्पादन इस तरह किया जाता है।