ईबी थेरेपी कैसे काम करती है

जीन थेरेपी इलाज का एक तरीका है a किसी व्यक्ति के जीन में गलतियों को सुधार कर आनुवंशिक स्थिति का इलाज किया जाता है के लिए उत्तरदायी हैं उनके लक्षण। यह व्यक्तिगत लक्षणों का इलाज करने से अलग है। जीन हमारे शरीर में प्रोटीन के लिए नुस्खा हैं से बनाउनमें ऐसी त्रुटियाँ हो सकती हैं जो कार्यशील प्रोटीन को बनने से रोकती हैं। जब किसी व्यक्ति का शरीर नहीं कर सकता कुछ त्वचा प्रोटीन बनाते हैं, इससे ईबी लक्षण उत्पन्न होते हैं। 

जीन थेरेपी वायरस और बैक्टीरिया से प्राकृतिक प्रक्रियाओं का उपयोग करके कार्यशील जीन बनाती है और उन्हें उन कोशिकाओं में डालती है जहाँ कोई जीन गायब या टूटा हुआ है। यह या तो किसी व्यक्ति की कोशिकाओं का नमूना लेकर प्रयोगशाला में आनुवंशिक सुधार करके उन्हें वापस करके किया जा सकता है (इसे एक्स विवो कहा जाता है) या किसी व्यक्ति का सीधे इंजेक्शन या जेल से इलाज करके उसके शरीर की उन कोशिकाओं में कार्यशील जीन डाला जाता है जिन्हें इसकी ज़रूरत होती है (इसे इन विवो कहा जाता है)।  

हमारी कोशिकाओं में नए जीन लाना कठिन हो सकता है, लेकिन एक बार जब एक नया, सही जीन किसी व्यक्ति की कोशिकाओं में डाल दिया जाता है, तो कोशिका द्वारा इसका उपयोग उस प्रोटीन को बनाना शुरू करने के लिए किया जा सकता है जो गायब था। 

वायरस का इस्तेमाल अक्सर कोशिकाओं में नए जीन डालने के लिए किया जाता है क्योंकि वे स्वाभाविक रूप से ऐसा ही करते हैं। जीन थेरेपी वायरस की खुद को दोहराने की क्षमता को खत्म करके उसे हानिरहित बनाती है। यह वायरस को उपयोगी बनाता है क्योंकि यह उन जीन को बदल देता है जो हमें बीमार करने के लिए हमारी कोशिकाओं में डालते हैं और हमें स्वस्थ बनाते हैं। कोशिकाओं में जीन डालने का एक और तरीका है उन पर तेल या प्रोटीन की परत चढ़ाना। जीन अपने आप ही सूरज की रोशनी और एंजाइम नामक प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले प्रोटीन से आसानी से नष्ट हो जाते हैं। 

अमेरिकन सोसाइटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी का यह वीडियो जीन थेरेपी के बारे में बताता है:  

हमारी कोशिकाओं में बड़े या छोटे जीन (लंबे या छोटे प्रोटीन व्यंजन) डालने के लिए विभिन्न वायरस का उपयोग किया जाता है। 

इन वायरस को इस तरह से बदला गया है कि वे हमें बीमार नहीं कर सकते, लेकिन हो सकता है कि जीन थेरेपी के लिए इस्तेमाल किए जाने वाले वायरस के प्रकार के कारण हमें पहले से ही कोई बीमारी हो। इसका मतलब है कि उस प्रकार के वायरस का उपयोग करके इन विवो थेरेपी के प्रति हमारी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया हो सकती है। अगर इन विवो जीन थेरेपी को दोहराया जाता है, तो भी हमारी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया हो सकती है। अगर हमारी प्रतिरक्षा प्रणाली जीन थेरेपी वायरस को नष्ट कर देती है, तो जीन थेरेपी हमारे शरीर के अंदर इतनी अच्छी तरह से काम नहीं करेगी, इससे पहले कि वह हमारी कोशिकाओं तक नया जीन पहुंचा सके।  

कभी-कभी हमारी प्रतिरक्षा प्रणाली नए, सही प्रोटीन पर इस तरह प्रतिक्रिया करती है जैसे कि वह कोई रोगाणु हो। शोधकर्ताओं को यह जांचना चाहिए कि जीन थेरेपी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया का कारण नहीं बनती है। 

कुछ प्रकार की जीन थेरेपी का लक्ष्य एकल उपचार होना है जबकि अन्य को बार-बार आवेदन की आवश्यकता होगी। 

त्वचा लगातार नवीनीकृत होती रहती है; पुरानी त्वचा कोशिकाएँ मर जाती हैं और छिल जाती हैं और नई कोशिकाएँ उनकी जगह ले लेती हैं। नई कोशिकाएँ त्वचा की गहराई में होती हैं जहाँ कोशिकाएँ बढ़ती हैं, अपने सभी जीनों की एक नई प्रतिलिपि बनाती हैं और फिर लगातार दो भागों में विभाजित होकर नई, प्रतिस्थापन त्वचा कोशिकाएँ बनाती हैं। 

जिन कोशिकाओं में जीन थेरेपी द्वारा नए जीन डाले गए हैं, वे स्वाभाविक रूप से मर जाएंगे और उनकी जगह नई कोशिकाएं ले लेंगी, इसलिए जीन थेरेपी को दोहराने की आवश्यकता हो सकती है। नया जीन केवल नई कोशिकाओं में कॉपी किया जाएगा यदि यह हमारे गुणसूत्रों में से किसी एक का हिस्सा बन गया है। इसे एकीकरण कहा जाता है.  

क्रोमोसोम हमारी कोशिकाओं के अंदर गहराई में दबे डीएनए के लंबे टुकड़े होते हैं और हमारा प्रत्येक जीन इनमें से एक क्रोमोसोम का हिस्सा होता है। यदि हम प्रत्येक जीन को उन प्रोटीनों में से एक को बनाने के लिए 'नुस्खा' के रूप में सोचते हैं जिनसे हमारा शरीर बना है, तो प्रत्येक गुणसूत्र एक नुस्खा पुस्तक की तरह है। नई रेसिपी को रेसिपी पुस्तकों में से किसी एक में चिपकाने का मतलब है कि इसे कॉपी किया जाएगा। 

कुछ जीन थेरेपी नए जीन को क्रोमोसोम में एकीकृत कर देती हैं, और कुछ नहीं करतीं। इससे लक्षणों को नियंत्रित करने के लिए उपचार कितने समय तक काम करता है, यह बदल सकता है। 

यदि एक नया जीन एकीकृत होता है, तो यह महत्वपूर्ण है कि यह किसी भी अन्य जीन को बाधित न करे और उन्हें काम करने से न रोके। कल्पना करें कि गलती से नई रेसिपी को किसी अन्य रेसिपी के हिस्से पर चिपका दिया जाए। शोधकर्ताओं को यह सुनिश्चित करना चाहिए कि जीन थेरेपी किसी भी अन्य मौजूदा जीन में गलती का कारण नहीं बनेगी। 

जीन एडिटिंग एक प्रकार की जीन थेरेपी है जो बैक्टीरिया द्वारा खुद को वायरस से बचाने के लिए इस्तेमाल की जाने वाली प्राकृतिक तरीकों पर आधारित है। आप इसके बारे में अधिक विस्तार से पढ़ सकते हैं को यहाँ से डाउनलोड कर सकते हैं।

कोशिकाओं को एक नया, कार्यशील आनुवंशिक नुस्खा प्रदान करने के बजाय, ताकि वे एक लापता प्रोटीन बना सकें, जीन संपादन किसी व्यक्ति के अपने नुस्खा को सही करने के लिए मौजूदा, टूटे हुए जीन को ठीक करने का एक तरीका है। 

यह महत्वपूर्ण है कि यह प्रक्रिया कहीं और परिवर्तन न करे जिससे अन्य जीनों में नई गलतियाँ आ सकती हैं। यह भी महत्वपूर्ण है कि अंडे या शुक्राणु कोशिकाओं में कोई बदलाव न किया जाए, जिसका मतलब यह हो सकता है कि बच्चा उन आनुवंशिक परिवर्तनों के साथ पैदा हुआ है जिनके लिए उन्होंने सहमति नहीं दी है।  

जीन एडिटिंग को इन विवो उपचार के बजाय एक्स विवो जीन थेरेपी के रूप में किया जाता है। किसी व्यक्ति की अपनी स्टेम कोशिकाओं को एकत्र किया जा सकता है, आनुवंशिक गलतियों को ठीक किया जा सकता है, और उन्हें वापस किया जा सकता है। 

यह वीडियो CRISPR/Cas9 प्रणाली का उपयोग करके एक प्रकार के जीन संपादन की व्याख्या करता है: 

कुछ संभावित ईबी उपचार स्टेम सेल पर आधारित होते हैं, एक विशिष्ट प्रकार की कोशिका जिसे अक्सर अस्थि मज्जा से लिया जाता है लेकिन यह दाता के शरीर के अन्य भागों से भी आ सकती है, जो खुद को अन्य प्रकार की कोशिकाओं में बदल सकती है। सेल थेरेपी उपचार किसी ऐसे व्यक्ति से स्टेम सेल डाल सकते हैं जिसे ईबी नहीं है, ईबी से पीड़ित किसी व्यक्ति के रक्त प्रवाह में। ये कोशिकाएँ त्वचा और ईबी से प्रभावित शरीर के अन्य भागों में जा सकती हैं और ऐसी कोशिकाएँ बन सकती हैं जो ईबी के लक्षणों का कारण बनने वाले लापता प्रोटीन को बनाने में सक्षम होती हैं। यह पूरे शरीर में ईबी के लक्षणों का इलाज करने का एक तरीका हो सकता है। 

मेसेनकाइमल स्ट्रोमल कोशिकाएं (एमएससी) एक प्रकार की कोशिकाएं हैं जिनमें स्टेम कोशिकाओं के समान गुण होते हैं जिनका ईबी में परीक्षण किया जा रहा है। 

इस वीडियो में स्टेम कोशिकाओं के बारे में अधिक जानकारी प्राप्त करें: 

ड्रग थेरेपी तब होती है जब लक्षणों का इलाज उन पदार्थों से किया जाता है जो हमारे शरीर के काम करने के तरीके को सक्रिय रूप से प्रभावित करते हैं। वे एक गोली में हो सकते हैं जिसे हम निगलते हैं, त्वचा या मांसपेशियों में एक इंजेक्शन, एक सुई के माध्यम से रक्त प्रवाह में एक संक्रमण या एक क्रीम, स्प्रे, जेल या आई ड्रॉप में। 

ईबी एक सूजन संबंधी बीमारी है, और डॉक्टरों को इस बात की अच्छी समझ है कि हमारे शरीर में सूजन कैसे होती है। इसका मतलब है कि वे ऐसी दवाएँ चुन सकते हैं जो अन्य स्थितियों में सूजन को कम करती हैं repurpose ईबी के लिए. 

ईबी घावों के दर्द का इलाज दर्द निवारक दवाओं या शामक से किया जा सकता है। 

यह वीडियो बताता है कि दवाएं हमारे शरीर के अंदर कैसे काम कर सकती हैं: 

प्रोटीन थेरेपी में उस प्रोटीन को प्रतिस्थापित करना शामिल है जो ईबी वाले लोगों में अनुवांशिक परिवर्तन के कारण गायब है।  

त्वचा प्रोटीन के लिए आनुवंशिक नुस्खा बदलने के बजाय (जीन थेरेपी), प्रोटीन थेरेपी लापता प्रोटीन 'घटक' को वापस त्वचा में जोड़ने की कोशिश करती है जो ठीक से काम नहीं कर रहा है। यह कुछ-कुछ वैसा ही है जैसे टूटी हुई पाई रेसिपी को बदलने के बजाय ओवन से बाहर आने के बाद अपनी पाई में भराई जोड़ने की कोशिश करना। शोधकर्ताओं को यह समझना चाहिए कि प्रोटीन को वहां तक ​​कैसे पहुंचाया जाए जहां इसकी आवश्यकता है। यह एक इंजेक्शन के साथ हो सकता है, रक्त के माध्यम से जो इसे शरीर के चारों ओर या सीधे आंखों या घावों तक ले जाएगा जहां त्वचा बाधा के रूप में कार्य नहीं करती है। 

प्रोटीन थेरेपी के लिए आवश्यक प्रोटीन का निर्माण प्रयोगशाला-प्रकार की सुविधाओं में किया जा सकता है जहां सही आनुवंशिक नुस्खा वाले बैक्टीरिया या खमीर कोशिकाओं को उगाया जाता है और छोटे प्रोटीन कारखानों के रूप में उपयोग किया जाता है। यह तकनीक कुशलतापूर्वक बड़ी मात्रा में मानव प्रोटीन बना सकती है। उदाहरण के लिए, मधुमेह से पीड़ित लोगों के नियमित इलाज के लिए मानव इंसुलिन का उत्पादन इस तरह किया जाता है।